Octapharmaは、希少な出血性疾患を持つ人々の生活を改善することに対する継続的な献身をISTH 2024で紹介

• Octapharma、ISTH 2024会議でwilate^®およびNuwiq^®の新しい臨床および科学的発見を発表
• 新しいデータおよび臨床研究の進展を、7件の口頭発表、2件のポスター発表、2件のサポートシンポジウムで紹介

スイス・ラーゲン, 2024年6月12日 /PRNewswire/ -- Octapharmaの血液学ポートフォリオに関する最新の開発が、2024年6月22日から26日にタイ・バンコクで開催される第32回国際血栓止血学会（ISTH）で発表されます。この重要な国際会議では、7件の口頭発表、2件のポスター発表、2件のサポートシンポジウムでデータが紹介されます。Octapharmaは、ISTH 2024会議の誇り高きシルバースポンサーです。Octapharmaはまた、急性出血および重症集中治療における凝固管理の現代的なソリューションを提供します。

出血性疾患（血友病Aやフォンウィレブランド病（VWD）など）は、再発性および長期にわたる出血のリスクを伴い、生命の危険をもたらすだけでなく、患者の生活の質や精神的健康にも大きな影響を及ぼします。

ISTH 2024での発表は、患者ケアの改善と未解決の臨床ニーズに応えるためのOctapharmaの長期的なコミットメントを反映しています。

「Octapharmaは、ISTH 2024で血液学および重症治療のポートフォリオ全体から最新の発見と研究結果を発表できることを嬉しく思います」と、Octapharmaの取締役であるOlaf Walter氏は述べました。「出血および凝固障害の患者は、日々のケアと出血管理に多くの課題を抱え続けています。Octapharmaでは、患者の生活を改善するための最前線の研究に専念しています。」

口頭発表

重度の血友病Aに対する予防療法は標準的なケアですが、VWDにはまだ十分に利用されていません。WIL-31は、VWD予防療法において最大の研究であり、VWD患者における血漿由来のフォンウィレブランド因子/第VIII因子濃縮物（wilate^®）の安全性と有効性を示しました。主な調査者であるDr. Robert F. Sidonio Jr.は、VWDの種類や年齢グループによる出血部位の違いを探る研究データのサブ分析を発表します。予防療法は、分析対象となった22人のVWDタイプ3の患者すべての年齢グループで良好に耐えられました。

MOTIVATEは、Octapharma AGの資金提供による、阻害因子を持つ血友病A患者の管理を評価する進行中の国際的な調査研究です。調査の共同調査者の一人であるDr. Carmen Escuriola-Ettingshausenが、研究の中間解析を発表します。

血友病性関節症は、血友病Aの深刻な合併症であり、早期診断が長期的な影響を最小限に抑えるために重要です。概念実証研究により、診断を支援するためのバイオマーカーとして使用できる複数の循環小型非コードマイクロRNAのシグネチャーが特定されました。将来的には、PROVE臨床試験のサブ研究で、この状態の初期段階に関連するマイクロRNAを調査します。

血友病A患者では、微小血管内皮機能の変化が観察されています。実際、健康な患者と比較して、血友病A患者の内皮細胞の管形成、移動および透過性が低下しています。新しいデータでは、Nuwiq^®が内皮細胞の表面に結合し、その機能を改善することが示されています。

FVIIIは血管損傷後に血小板と物理的に相互作用し、効率的な血栓形成を確保します。FVIIIの異なる修飾は、血小板結合および下流シグナル伝達に影響を与える可能性があります。新しいデータは、Nuwiq^®が比較製品に比べて血小板への結合が有意に高く、血小板結合の違いが血友病Aの治療における異なるrFVIII製品の有効性に影響を与える可能性があることを示しています。

口頭発表は以下の時間に予定されています：

6月23日（日）

• OC 27.5：組換え第VIII因子濃縮物の血小板への結合の違いが血小板の凝固機能に与える影響
  発表者：Viola Vogel午後3時45分～午後4時 ICT、ルーム210 A-D

6月24日（月）

• OC 35.1：第VIII因子が血管新生と血管の安定性を促進するために細胞外マトリックスタンパク質を調節する
  発表者：Alessia Cucci午前9時30分～午前9時45分 ICT、ルーム110 A-C
• OC 36.4: 関節および骨の健康のバイオマーカーとしてのmiRNA発現プロファイルYesim Dargaud午前10時15分～午前10時30分 ICT、ルーム 111 A-C
• OC 36.5：第VIII因子は血管新生の調節因子であり、内皮バリアの安定性の促進因子である
  発表者：Antonia Follenzi午前10時30分～午前10時45分 ICT、ルーム111 A-C

6月25日（火）

• OC 63.4：血漿由来のフォンウィレブランド因子/第VIII因子濃縮物を用いた予防療法中のフォンウィレブランド病患者の出血部位 - WIL-31研究のデータのサブ分析
  発表者：Robert F Sidonio Jr 午後3時30分～午後3時45分 ICT、ボールルーム B3
• OC 61.4：阻害因子を持つ血友病A患者の免疫寛容誘導（ITI）戦略 - MOTIVATE研究の中間解析
  発表者：Carmen Escuriola-Ettingshausen午後3時45分～午後4時 ICT、ボールルーム B1

6月26日（水）

• OC 73.5：フォンウィレブランド病タイプ3患者における血漿由来のフォンウィレブランド因子/第VIII因子濃縮物による予防療法の有効性と安全性 - WIL-31研究のデータのサブ分析
  発表者：Robert F Sidonio Jr. 午前11時15分～午前11時30分 ICT、ボールルーム B4

ポスター発表

ポスター発表は以下の時間に予定されています：

6月23日（日）

• PB 0251 - 重度血友病Aにおけるsimoctocog alfaとefanesoctocog alfaの予防療法の有効性の間接比較とその米国での費用
  発表者：Craig M. Kessler.午後1時45分～午後2時45分 ICT、展示ホール

6月25日（火）

• PB 1102 - 動物モデルでの安定性と半減期の増加を示す、凝固因子VIIIとフォンウィレブランド因子フラグメントの共有結合複合体の機能保持
  発表者：Barbara Solecka-Witulska.午後1時45分～午後2時45分 ICT、展示ホール

サポートシンポジウム

会議中に行われる2つのサポートシンポジウムでは、新しい臨床および科学データを共有し、血友病AおよびVWDの分野での進行中および新しい研究の最新情報を提供します。

• 明日の進歩を今日学ぶ - オールラウンドな出血保護における画期的な成果
  6月23日（日）、12時15分～1時30分 ICT、ルーム208
  議長：Guy Young、ロサンゼルス小児病院およびKeck医学部、カリフォルニア州ロサンゼルス、米国

今年のOctapharmaの血友病Aに関するシンポジウムは、出血保護に専念する最先端の研究に焦点を当てています。スピーカーはMOTIVATE研究の中間解析からの最初の結果を発表し、骨および関節の健康を調査するPROVE研究を紹介します。このシンポジウムでは、血友病Aにおける血小板および内皮細胞へのFVIII結合の重要な役割についても探ります。

• フォンウィレブランド病における予防療法に関する次のレベルの洞察 - 患者のニーズに対応していますか？
  6月24日（月）、午後12時15分～1時30分、ICT、ルーム 210
  議長：Craig Kessler、ジョージタウン大学医療センター、ワシントンDC、米国

このシンポジウムでは、重度のVWDにおける予防療法の重要な役割を探ります。発表されるトピックには、予防療法の重要性と予防療法の恩恵を受ける可能性のある患者の特定方法が含まれます。WIL-31 VWD予防療法研究からの重要な教訓や、VWDの女性における重度月経出血の管理における予防療法の重要な役割が共有されます。妊娠中のケアの最適化についても議論され、VIPおよびEMPOWER研究が紹介されます。

両方のシンポジウムはバンコクでの会議参加者に公開され、会議に直接参加していない参加者向けにはライブストリーミングされます。両方のシンポジウムで質問の機会も提供されます。

OctapharmaのSVPおよびIBU Haematology責任者であるLarisa Belyanskaya氏は次のようにコメントしています：

「WIL-31データからの新しい洞察を発表できることに興奮しています。特定の患者グループに対する予防療法の重要性について深く掘り下げるとともに、フォンウィレブランド病および血友病Aの人々の生活の質を向上させることを目指して重要な臨床および科学的質問を議論します。」

Nuwiq®について

Nuwiq®（simoctocog alfa）は、第4世代の組換え第VIII因子（rFVIII）タンパク質で、他のタンパク質¹との化学修飾や融合なしにヒト細胞株で製造されています。添加物は人間や動物由来のものを使用せず、抗原性の非ヒトタンパク質エピトープがなく、フォンウィレブランド因子¹に対する高い親和性を持っています。

Nuwiq®治療は、201人（190人）¹の既治療患者²および108人の未治療患者を含む9つ^{1 2 3}の臨床試験で評価されています。Nuwiq®は250 IU、500 IU、1,000 IU、1,500 IU、2,000 IU、2,500 IU、3,000 IU、および4,000 IU⁴の製剤で利用可能です。Nuwiq®は、すべての年齢層⁴の血友病A（先天性FVIII欠乏症）患者における出血の治療および予防に使用することが承認されています。

wilate®について

wilate®は、高純度のフォン・ウィルブランド因子/因子VIII (VWF/FVIII) 凝縮物で、製造中に2回のウイルス不活性化ステップを経ます^[1]。

アルブミンは安定剤として追加されません^[5]。この純化プロセスを経ると、VWFとFVIIIの比率が1対1になり、通常の血漿と同じになります^[1]。wilate®には、VWF三重項構造と、通常のヒトの血漿と同じ大きな高分子量多量体の内容が含まれます^[1]。 wilate®は、認可済み血漿ドネーション・センターで集められたヒト血漿の大量の貯留からのみ抽出されます^[6]。wilate®は、500 IUおよび1000 IUで利用できます。wilate®は、フォン・ウィルブランド病（VWD）での大出血や手術の出血の防止や治療に望ましい薬剤で、デスモプレシン（DDAVP）だけでは効果がないか、または禁忌である際や、血友病Ａ（先天的因子VIII 不足）の患者の出血の治療と予防のために使用します^[6]。

Octapharma社について

スイスのラーヘンに本拠をおくOctapharma社は、世界で最大のヒトタンパク質のメーカーの一社で、ヒトの血漿とヒト細胞株からヒトタンパク質を開発、製造しています。Octapharmaは、世界中の12,000人近くの従業員を雇用し、以下の3つの治療分野で118か国の患者の治療を支援しています。免疫療法、血液学および重症治療

Octapharmaは7つのR&Dサイトと、オーストリア、フランス、ドイツ、スウェーデンに5つの最先端の製造施設を持ち、ヨーロッパと米国に195以上の献血センターを運営しています。

「Octapharmaのプレスリリースは、医療専門家/医療メディア向けであり、消費者向けではありません。」

[1] Lissitchkov T et alTher Adv Hematol 2019; 10:2040620719858471
[2] Liesner RJ et alThromb Haemost 2021; 121:1400–8
[3] Octapharma AG, data on file
[4] Nuwiq® Summary of Product Characteristics
[5] Stadler M et alBiologicals 2006; 34:281-8
[6]wilate® Summary of Product Characteristics

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