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- BPDCNは攻撃的な血液悪性腫瘍であり、歴史的に予後不良である
- VisualDxは、世界中の2,300以上の病院、診療所、医学部で使用されている臨床判断支援システムである
- VisualDxのシステムは、BPDCNの皮膚病変の実際の画像と、VisualDxのプラットフォームに組み込まれた人工知能/機械学習（AI/ML）技術を活用し、BPDCNの可能性のある人の識別を強化しようとしている
フローレンス（イタリア）, 2025年3月22日 /PRNewswire/ -- 国際的な医薬品・診断薬のリーディングカンパニーであるMenarini Group（以下「Menarini」）と、Menarini Groupの完全子会社であり、がん患者に革新的ながん治療を提供することに注力しているStemline Therapeutics, Inc.（以下「Stemline」）は本日、BPDCNの可能性のある人の特定を強化するためにVisualDx社と協力することを発表しました。これは、革新的な企業が協力して人工知能/機械学習（AI/ML）ツールを導入し、早期鑑別診断の可能性があるBPDCNの特定を支援する例です。このプロジェクトでは、BPDCNの皮膚病変の実際の画像と、VisualDxプラットフォームに組み込まれたAI/ML技術を活用しています。AIモデルは現在VisualDx内で稼動しています。
VisualDxは医師主導の企業であり、医学的意思決定、医学教育、研究の改善に取り組んでいます。VisualDxツールは、世界中の2,300以上の病院、診療所、医学部で使用されている臨床意思決定支援システムです。このソフトウェアには、学習機関等との提携を通じて提出され、臨床医によって吟味された臨床画像の包括的なデータベースが含まれており、医療従事者があらゆる肌タイプの肌の悩みを特定できるよう支援します。AIによる画像検索を通じて、臨床医はさまざまな皮膚の状態をよりよく理解することができ、患者がケアジャーニーを通じてより正確な診断を受けられるようサポートすることを目標としています。
BPDCNは、歴史的に予後不良（診断後約8.7～14ヵ月[1]）の侵攻性希少血液悪性腫瘍であり、典型的には皮膚病変を呈するが、骨髄、血液、中枢神経系、リンパ節、内臓にも浸潤することがあります。皮膚科医はBPDCNの徴候を最初に認識し、疑わしい病変を生検することができます。病理医は、BPDCN細胞に高発現する特定のバイオマーカーを検査することで、BPDCNの有無を調べることができます。タグラクソフスプ・エルツは、BPDCN患者に対する唯一の治療薬であり、CD123を標的とした治療薬として、米国、欧州およびその他の世界地域で初めて、かつ唯一承認されています。
「BPDCNはまれで臨床的に侵攻性の血液悪性腫瘍であり、しばしば皮膚病変を呈します。その侵攻性と未熟細胞病変のため、速やかに治療しなければ予後不良となります」と、Montefiore Einsteinのマリーナ・コノプレワ医学博士（分子薬理学教授、白血病プログラムディレクター、血液がん研究所共同所長）は述べました。「早期診断は患者の転帰を改善する上で重要な役割を果たし、新たなAI/ML技術はBPDCNの鑑別診断と早期同定において貴重なサポートを提供する可能性があります。」
「BPDCNは皮膚病変として最初に現れることが多く、通常は予後不良です。患者が適切な治療選択肢を利用できるよう、早期診断が切実に求められています」とMenarini GroupのCEOであるエルシン・バーカー・エルグン氏は述べました。「当社は、VisualDx社と協力し、困難な皮膚病変の解釈を支援する最新の人工知能／機械学習（AI/ML）技術を用いたツールを医療チームに提供できることを嬉しく思います。」
VisualDxは、患者の皮膚検査を撮影した臨床医がアップロードした画像を保存しません。これは患者のプライバシーの維持に役立ちます。
BPDCNについて
BPDCN（以前は芽球性NK細胞リンパ腫）は、侵攻性の希少な血液悪性腫瘍であり、しばしば皮膚症状を呈し、歴史的に予後不良です。BPDCNは典型的には皮膚病変を呈しますが、骨髄、血液、中枢神経系、リンパ節および内臓を侵すこともあります。BPDCNの起源細胞は形質細胞様樹状細胞（pDC）前駆体です。BPDCNの診断は、CD123、CD4、CD56の免疫表現型診断3要素、およびその他のマーカーに基づいて行われます。世界保健機関（WHO）は、2008年にこの疾患を「BPDCN」と命名しました。以前の名称には、芽球性NK細胞リンパ腫やCD4+/CD56+血液皮膚新生物などがありました。
ELZONRIS®（タグラクソフスプ・エルツ）について
米国の表示：ELZONRISは、成人および2歳以上の小児患者における芽球性形質細胞様樹状細胞新生物（BPDCN）の治療に使用される処方薬です。
米国における処方情報の全文は、www.elzonris.comをご参照ください
重要な安全性情報、ELZONRIS®
枠付き警告：毛細血管漏出症候群
- 毛細血管漏出症候群（CLS）は、生命を脅かしたり、致死的となる可能性があり、ELZONRISを投与された患者に発生する可能性があります。CLSの徴候や症状を監視し、推奨される処置を行ってください。
警告および注意事項
毛細血管漏出症候群
毛細血管漏出症候群（CLS）は、ELZONRISによる治療を受けた患者において、生命を脅かす致命的な症例を含めて報告されています。臨床試験においてELZONRISの投与を受けた患者において、CLSの全発生率は53％（65/122例）であり、その内訳はグレード1または2が43％（52/122例）、グレード3が7％（8/122例）、グレード4が1％（1/122例）、死亡例が4例（3％）でした。発症までの期間中央値は4日（範囲-1～46日）で、5例を除くすべての患者が1サイクル目にイベントを経験しました。
ELZONRISによる治療を開始する前に、患者が十分な心機能を有し、血清アルブミンが3.2g/dL以上であることを確認してください。ELZONRISによる治療中は、ELZONRISの各投与開始前およびその後の臨床的指示に応じて血清アルブミン値をモニターし、体重増加、肺水腫を含む浮腫の新規発症または悪化、低血圧または血行動態不安定を含むCLSの他の徴候または症状がないか患者を評価します。
過敏症反応
ELZONRISは重篤な過敏反応を引き起こす可能性があります。臨床試験でELZONRISの投与を受けた患者において、ELZONRISの投与を受けた患者の43％（53/122例）に過敏症反応が報告され、7％（9/122例）にグレード3以上が認められました。5％以上の患者で報告された過敏症の症状には、発疹、そう痒症、口内炎が含まれます。ELZONRISによる治療中は、過敏症反応について患者を監視します。万一、過敏症反応が発現した場合は、ELZONRISの点滴を中断し、必要に応じて支持療法を行ってください。
肝毒性
ELZONRISによる治療は肝酵素の上昇と関連していました。臨床試験においてELZONRISの投与を受けた患者では、ALT上昇が79％（96/122例）に、AST上昇が76％（93/122例）に認められました。グレード3のALT上昇が報告された患者は26％（32/122）でした。グレード3のAST上昇は30％（36/122人）で報告され、グレード4のAST上昇は3％（4/122人）で報告されました。肝酵素の上昇は1サイクル目の患者の大部分で認められ、投与中断により可逆的でした。
ELZONRISを点滴投与する前に、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）を監視してください。トランスアミナーゼが正常値の上限の5倍以上に上昇した場合は、ELZONRISの投与を一時的に中止し、正常化または消失した時点で投与を再開します。
副反応
主な副作用（発現率30％以上）は、毛細血管漏出症候群、悪心、疲労、発熱、末梢性浮腫、体重増加です。最も一般的な臨床検査値異常（発現率50％以上）は、アルブミン、血小板、ヘモグロビン、カルシウム、ナトリウムの減少、グルコース、ALT、ASTの増加です。
枠付き警告を含む完全な処方情報をご参照ください。
疑われる副作用を報告するには、Stemline Therapeutics, Inc.（1-877-332-7961）または FDA（1-800-FDA-1088）に連絡するか、www.fda.gov/medwatchをご参照ください。
Menarini Groupについて
Menarini Groupは、売上高47億ドル以上、従業員17,000人以上のグローバル大手医薬品・診断薬企業です。Menariniは、アンメット・ニーズの高い治療領域に重点を置き、心臓病、腫瘍、肺炎、消化器病、感染症、糖尿病、炎症、鎮痛の分野に向けた製品を提供しています。同社は、18の生産拠点と9つの研究開発センターを有し、世界140か国で広く製品販売を展開しています。詳細については、menarini.comをご覧ください。
Stemline Therapeutics Inc.について
Menarini Groupの完全子会社であるStemline Therapeutics, Inc.（以下「Stemline」）は、コマーシャル・ステージにあるバイオ医薬品会社で、患者さんに革新的な癌治療を提供することに注力しています。Stemlineは、エストロゲン受容体（ER）陽性、ヒト上皮成長因子受容体2（HER2）陰性、ESR1遺伝子変異の進行・転移性乳がんで、少なくとも1ライン以上の内分泌療法後に病勢進行した閉経後女性または成人男性の治療を適応症とする経口内分泌療法剤エラセストラントを、米国、欧州をはじめとする世界各地で販売しています。また、Stemlineは、CD123に対する新規標的治療薬であるタグラクソフスプ・エルツを、アグレッシブな血液がんである芽球性形質細胞様樹状細胞新生物（BPDCN）患者を対象に、米国、欧州およびその他のグローバル地域で販売しています。また、Stemlineは多発性骨髄腫のXPO1阻害剤であるセリンエキソールを欧州で販売しています。同社はまた、乳がんおよび血液がんを適応症とするエラセストラントおよびタグラキソフスプの複数の適応拡大試験も実施しており、固形がんおよび血液がんの多くを対象とする様々な開発段階にある追加の薬剤候補の広範な臨床パイプラインを有しています。
VisualDxについて
VisualDxは、拡張思考とタイムリーな視覚化を通じて、医療上の意思決定を改善することを目的とした企業です。医療における格差の是正に取り組んでおり、技術が知識のギャップを埋め、より公平な医療をもたらすことができると信じています。VisualDxは、問題指向の臨床検索と世界最高のキュレーションされた医療画像ライブラリ、さらに専門家による医療知識と洗練された機械学習アルゴリズムを組み合わせ、鑑別診断、バリエーション、治療、患者とのコミュニケーションを支援することで、世界中の2,300以上の病院、診療所、医学部で標準的な専門リソースとなっています。詳細については、www.visualdx.comをご覧ください
[1]Pagano L, et al Haematological. 2013;98 (2): 239-246 and Pemmaraju N Curr Hematol Malig Rep. 2017; 12(6): 510-512
