FDA、ケニー病のファーストインクラスの治療薬 AJ201 にファストトラック指定を付与

台北2025年10月23日/PRNewswire/ -- AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd. (AnnJi, TWSE: 7754）は本日、米国食品医薬品局（FDA）が、脊髄性筋萎縮症・球脊髄性筋萎縮症（SBMA、通称ケネディ病）の画期的治療薬であるAJ201に対して「ファストトラック指定」を付与したことを発表しました。

「AJ201がファストトラック指定を受けたことは、安吉にとって重要な節目となります」と、AnnJiのCEO兼取締役会会長であるWendy Huang博士は述べています。「米国FDAおよびEMAから付与されたオーファンドラッグ指定と併せて、この認定は、AJ201がSBMA患者の未充足の医療ニーズに応える可能性をさらに強化するものです。強固なグローバル特許ポートフォリオに支えられ、私たちはAJ201を第3相試験へと進めること、そしてFDAと緊密に連携し、過去20年以上にわたり承認された治療法がなかったSBMAに対して、初の承認治療薬を届ける可能性を追求することに引き続き注力してまいります。」

SBMAおよびAJ201について

SBMA、別名ケネディ病は、アンドロゲン受容体（AR）遺伝子におけるCAGリピートの異常な伸長によって引き起こされる、稀なX連鎖性遺伝性神経筋疾患です。その結果生じる変異型ARタンパク質は、細胞毒性、酸化ストレス、神経炎症といった機序を通じて、筋肉および神経の変性に関与します。SBMAは全世界で約4万人に1人の男性に影響を及ぼす疾患であり、現在のところFDAに承認された治療法は存在しません。

AJ201（別名JM17）は、新規の開発中化合物であり、前臨床のSBMAモデルにおいて変異型ARの毒性を軽減し、運動機能を改善する可能性が示されています。分子レベルでは、病原性mARタンパク質の分解を促進し、抗酸化酵素、プロテアソームサブユニット、ヒートショックプロテインの発現を誘導することで、疾患の進行を遅らせる可能性があります（Bottら、2016年）。

AnnJi Pharmaceuticalについて

AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.（TWSE：7754）は、革新的な低分子化合物（NCE）の開発に重点を置いた臨床段階の医薬品開発会社です。同社は、ケネディ病（SBMA）や特発性肺線維症（IPF）などの希少疾患を含む、神経学、皮膚科、免疫炎症疾患の分野における満たされていない高い医療ニーズへの対応に注力しています。

AnnJiは、十分な治療法が確立されていない慢性疾患に苦しむ患者の生活の質を向上させる革新的な治療法の開発に取り組んでいます。当社は、高品質で差別化された革新的な医薬品候補の開発と、世界中の製薬パートナーとの連携に注力しています。第II相臨床試験で概念実証を達成した後、私たちは自社製品をライセンス供与し、共同開発と商品化を進め、世界市場への投入と当社の持続的な成長を目指します。

問い合わせ先：

Anne Yu；anne.yu@ajpharm.com