AAVnerGene社、次世代単一プラスミドAAV生産プラットフォーム「AAVone®2.1」を発表～収穫時に約1e16 GC/Lおよび70%以上の完全キャプシドを達成

2026-05-08 22:00

メリーランド州ロックビル, 2026年5月10日 /PRNewswire/ -- 米国 -- AAVnerGene Inc.は本日、独自のAAV生産システムである「AAVone^®2.1」（AAVone^®2.1）の次世代進化版の発売を発表しました。本プラットフォームは、AAVベクターの生産性、完全キャプシド収率、製造効率、およびコスト効率を改善するよう設計されています。

AAVone^®2.1では、細胞培養1リットルあたり約1×10^¹⁶ゲノムコピー（GC）を達成し、収穫時に70%以上の完全キャプシドを得ることができました。これは、AAVone^®1.0や、空キャプシドの割合が高くなりがちな従来のマルチプラスミドAAV生産システムを大きく上回る進歩です。本プラットフォームは、複数のAAV血清型にわたって性能を発揮し、HEK293ベースの細胞株や既存の製造ワークフローとの互換性も実証しています。

これらの改善により、プラスミド必要量、培養量、精製負担、処理工程、処理時間、製造コストを削減しつつ、ベクター全体の品質を向上させることが可能になります。AAVone^®2.1は、AAV生産における主要な制約に対処することで、AAVベースの遺伝子治療プログラムの臨床的および商業的な拡張性を支援するよう設計されています。

「AAVの製造は、遺伝子治療における最も重要な技術的・経済的課題の一つであり続けています」と、AAVnerGeneの最高技術責任者であるQizhao Wang博士（Ph.D.）は述べています。「従来のマルチプラスミドシステムは数十年にわたりこの分野を支えてきましたが、生産性、空キャプシドの負担、精製の複雑さにおける限界が、開発と商業化の障壁となり続けています。AAVone®2.1は、ベクターの生産性と完全キャプシド率を向上させる簡素化された単一プラスミドシステムを通じて、これらの課題に対処するために開発されました。」

「AAV遺伝子治療は、製造コスト、ベクター品質、プロセス拡張性が最も重要な制約として、商業化の課題に直面し続けています」と、AAVnerGeneの最高経営責任者であるDaozhan Yu博士は述べています。「AAVone^®2.1は、AAV製造をよりシンプルに、より拡張可能に、よりコスト効率よくする可能性を秘めており、より多くのAAV遺伝子治療プログラムが臨床的・商業的に実現可能となるよう支援します。」

AAVnerGeneのパートナー企業は本技術のライセンスを取得し、本プラットフォームを使用して複数のAAV遺伝子治療プログラムを開発しています。当社の目標は、製造上の障壁を克服し、開発コストを削減し、患者に届けられる遺伝子治療プログラムの数を増やすことを可能にする技術を提供することです。

AAVnerGene Inc.について

AAVnerGene Inc.はメリーランド州を拠点とするバイオテクノロジー企業で、製造、毒性、特性評価、送達など、AAV遺伝子治療におけるボトルネックに対処するソリューションを開発しています。同社のプラットフォームには、「AAVone^®」（AAVone®）、「AAV-Q」（AAV-Q、力価およびrcAAVアッセイプラットフォーム）、「ATHENA」（ATHENA、キャプシドエンジニアリングプラットフォーム）があり、AAV遺伝子治療薬開発における生産性、品質、拡張性、効率性、安全性を向上させるよう設計されています。

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