ベルシポロシンがERS 2026で第2相試験の患者ベースライン分析を発表

ベルシポロシンと第2相臨床試験の概要

Daewoong Pharmaceuticalが開発するベルシポロシンは、プロリルtRNA合成酵素（PRS）を阻害することで、線維化に関わるコラーゲンの過剰な産生を抑制するファースト・イン・クラスの治療薬候補です。今回の発表では、韓国および米国で実施中のグローバル第2相臨床試験において、登録された全104名のIPF患者の臨床的・機能的特徴が明らかにされました。
試験概要：無作為化二重盲検プラセボ対照試験
対象患者：抗線維化薬による背景治療の有無を問わないIPF患者
登録患者数：104名（韓国55名、米国49名）
主要データ発表予定：2027年上半期（トップライン結果）

試験の背景と分析結果

今回の分析では、全登録患者のうち68.3%にあたる71名が抗線維化薬による背景治療を受けており、残る31.7%の33名は受けていないことが示されました。肺機能の指標である努力性肺活量（FVC）の予測値は約77%、一酸化炭素肺拡散能（DLCO）の予測値は約51%となっています。背景治療の有無にかかわらず、患者間の特性は概ね同等であることが確認されました。
本試験は、実際の診療現場を反映し、既存の抗線維化薬であるピルフェニドンまたはニンテダニブの併用が認められています。得られたベースラインデータは、今後の有効性および安全性の結果を解釈する上で重要な指標となります。なお、ベルシポロシンは米国食品医薬品局（FDA）および欧州医薬品庁（EMA）から希少疾病用医薬品指定を受けており、米国ではファストトラック指定も取得しています。

まとめ

ベルシポロシンは、PRS阻害という独自の作用機序によりIPFの新たな治療選択肢として開発が進められています。2027年上半期のトップライン結果発表に向け、着実な開発が進行中です。

関連リンク

https://drive.google.com/file/d/1XSXImvc5mcgdoSozP_B4BnDlsTW7Pfz_/view