神経変性疾患の根本治療を目指す「SUTEAMギャップファンドプログラム」採択研究者インタビュー

研究開発の背景と目的

脊髄小脳失調症などのポリグルタミン病は、原因タンパク質の蓄積による神経細胞死が疾患の進行を招く神経変性疾患です。従来の治療は対症療法が中心であり、病気の進行そのものを止めることは困難でした。そこで研究チームは、細胞が本来持つタンパク質分解機構「GOMED（Golgi membrane-associated degradation）」に着目しました。低分子化合物を用いてこの経路を活性化し、原因タンパク質を直接除去することで、疾患の根本治療を目指しています。

GOMED経路による創薬の強み

本研究のアプローチは、従来の低分子医薬品と核酸医薬品の利点を併せ持つ点が大きな特徴です。GOMED経路を活性化する低分子化合物（TMD-255など）を用いることで、侵襲的な投与を必要とせず、原因タンパク質の直接的な低下を可能にします。すでに細胞モデルや病態モデル動物を用いた検証において、異常タンパク質の除去効果と運動機能の改善が確認されており、創薬プラットフォームとしての実用性が期待されています。

社会実装に向けた支援の意義

ReGACY Innovation Groupの伴走支援を受けることで、アカデミアの研究成果を治療薬として届けるための視点が強化されました。研究者らは、医療ニーズや競合他社との差別化を意識した「社会実装から逆算する視点」を得たことで、創薬に向けたロードマップがより具体化しました。

今後の検証と展望

プログラム期間中、研究チームは全身投与（経口投与や腹腔内投与等）における有効性の実証を最優先課題としています。今後は詳細な作用メカニズムの解明を進めるとともに、製薬企業との連携やライセンスアウトを通じて、患者への治療薬提供を目指します。

まとめ

東京科学大学の王迪先生と申珉京先生は、GOMED経路を活用した革新的な創薬研究を推進しています。SUTEAMギャップファンドプログラムでの支援を経て、基礎研究から社会実装への道筋を明確にし、根本治療薬の実現に向けて研究開発を加速させています。