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- 芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）患者向けに重要な知見を含む5つの要旨を発表、うち2件は口頭発表
- BPDCNは、主に皮膚、骨髄、血液に影響を及ぼす、極めて侵攻性が高い希少血液悪性腫瘍である
フィレンツェ（イタリア）・ニューヨーク, 2025年11月26日 /PRNewswire/ -- Menarini Group（以下「Menarini」）は、国際的な大手製薬・診断企業であり、同社の完全子会社でがん患者に革新的ながん治療を提供することに注力するStemline Therapeutics, Inc.（以下「Stemline」）は本日、12月6日〜9日にオーランドで開催される米国血液学会（ASH）年次総会・学術展示会において、ELZONRIS®（タグラクソフスプ・エルツ）に関する新たなデータを発表することを公表しました。
発表には、タグラクソフスプ、アザシチジン、およびベネクレクスタを組み合わせた三剤併用療法に関する結果を強調した口頭発表セッションが含まれています。この療法は、芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）の患者において、有効性（高い奏効率と移植への橋渡し率）と忍容性の両方を示すものです。
「Menarini Stemlineにおいて、治療が困難ながんと闘う人々の生活を変えるという私たちのコミットメントは揺るぎません」と、Menarini GroupのCEOであるElcin Barker Ergun氏が述べました。「これらのデータは、タグラクソフスプがBPDCNの治療において単剤療法と併用療法の両方で重要な役割を果たしていること、また、より効果的な治療選択肢が強く求められている他の侵攻性の血液悪性腫瘍を抱える患者を助ける可能性も秘めていることを示しています。」
Menarini GroupまたはStemline Therapeuticsの今後の発表および公表に関する詳細については、以下をご覧ください。
2025年米国血液学会（ASH）年次総会
筆頭著者 | タイトルおよび掲載番号 | セッション名 | プレゼンテーションの詳細 |
Navarro Vicente I 他 | 芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍における257例の疾患発現および免疫表現型の特徴：PETHEMA/PALG研究*（Disease Presentation and Immunophenotype Characteristics in 257 Patients with 掲載番号：218 | 618.急性骨髄性白血病： | 口頭発表 2025年12月6日 午後2時15分～午後2時30分 OCCC - W414AB |
Lane A 他 | タグラクソフスプ、アザシチジン、およびベネクレクスタ（TAG-AZA-VEN）三剤併用療法は、芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）患者において、有効性、忍容性、ならびに移植の可能性を示す：第2相試験の結果*（Tagraxofusp, azacitidine, and venetoclax (TAG-AZA-VEN) triplet therapy shows efficacy, tolerability, and transplant potential in patients with blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN): Results of a phase 2 trial*） 掲載番号：653 | 616.急性骨髄性白血病： | 口頭発表 2025年12月7日 午後5時30分～午後5時45分 OCCC - Chapinシアター（W320） |
Stein A 他 | 芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）患者において、タグラクソフスプはベネクレクスタと比較して生存期間の延長を示す：リアルワールド解析の結果（Longer Survival with Tagraxofusp versus Venetoclax in Patients with Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm (BPDCN): Results of A Real-World Analysis） 掲載番号：4612 | 908.アウトカム研究： | ポスター発表 2025年12月7日 午後6時～午後8時 OCCC - West Halls B3～B4 |
Wang HY 他 | タグラクソフスプ（TAG）で治療された治療歴のない芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）患者において、ベースライン時の皮膚病変量に依存せず、移植後の生存を含む良好な転帰が示される：主要試験のサブグループ解析（Favorable outcomes including post-transplant survival are seen independent of baseline skin burden in treatment-naïve patients (pts) with blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN) treated with tagraxofusp (TAG): Subgroup analysis of a pivotal trial） 掲載番号：5221 | 617.急性骨髄性白血病： | ポスター発表 2025年12月8日 午後6時～午後8時 OCCC - West Halls B3～B4 |
Cho W 他 | CD123陽性の再発または難治性急性骨髄性白血病に対するタグラクソフスプと低強度化学療法による治療*（Tagraxofusp and Low-Intensity Chemotherapy for the Treatment of CD123-Positive Relapsed or Refractory Acute Myeloid Leukemia*） | オンライン限定掲載 |
*本研究は、研究者主導研究または共同研究であることを示します。
ELZONRISは、2018年12月にFDAより、成人および2歳以上の小児を対象に、治療歴の有無を問わず芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）の治療薬として承認されています。2021年1月、ELZONRISは欧州委員会より承認されています。
BPDCNについて
芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）は、主に皮膚、骨髄、血液に影響を及ぼす、極めて侵攻性が高い希少血液悪性腫瘍です。また、リンパ節、脾臓、肝臓、中枢神経系など身体の他の部位に影響を及ぼす可能性もあります。BPDCN患者のおよそ85〜90%は、最初の兆候として皮膚病変を発症します。BPDCNは、人種や居住地域に関係なくすべての人々に発症し、世界全体の有病率は年間人口10万人あたり0.4〜0.5例程度と推定されています。BPDCNは男女問わずすべての年齢層に発症しますが、症例の75%は男性に発生し、発症時の中央値年齢は60〜70歳です。BPDCNがん細胞の重要な特徴として、細胞表面にCD123と呼ばれるタンパク質が高発現している点が挙げられます。このことから、CD123は診断における重要なマーカーであると同時に、がんを直接狙い撃ちする精密医療における主要な治療標的となります。
ELZONRIS®（タグラクソフスプ・エルツ）について
米国の表示：ELZONRIS（タグラクソフスプ・エルツ）は、成人および2歳以上の小児における芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）の治療に使用される処方薬です。
米国における処方情報の全文は、www.elzonris.com をご参照ください。
重要な安全性情報、ELZONRIS®
枠付き警告：毛細血管漏出症候群
- 毛細血管漏出症候群（CLS）は、生命を脅かしたり、致死的となる可能性があり、ELZONRISを投与された患者に発生する可能性があります。CLSの徴候や症状を監視し、推奨される処置を行ってください。
警告および注意事項
毛細血管漏出症候群
毛細血管漏出症候群（CLS）は、ELZONRISによる治療を受けた患者において、生命を脅かす致命的な症例を含めて報告されています。臨床試験においてELZONRISの投与を受けた患者において、CLSの全発生率は53％（65/122例）であり、その内訳はグレード1または2が43％（52/122例）、グレード3が7％（8/122例）、グレード4が1％（1/122例）、死亡例が4例（3％）でした。発症までの期間中央値は4日（範囲-1～46日）で、5例を除くすべての患者が1サイクル目にイベントを経験しました。
ELZONRISによる治療を開始する前に、患者が十分な心機能を有し、血清アルブミンが3.2g/dL以上であることを確認してください。ELZONRISによる治療中は、ELZONRISの各投与開始前およびその後の臨床的指示に応じて血清アルブミン値をモニターし、体重増加、肺水腫を含む浮腫の新規発症または悪化、低血圧または血行動態不安定を含むCLSの他の徴候または症状がないか患者を評価します。
過敏症反応
ELZONRISは重篤な過敏反応を引き起こす可能性があります。臨床試験でELZONRISの投与を受けた患者において、ELZONRISの投与を受けた患者の43％（53/122例）に過敏症反応が報告され、7％（9/122例）にグレード3以上が認められました。5％以上の患者で報告された過敏症の症状には、発疹、そう痒症、口内炎が含まれます。ELZONRISによる治療中は、過敏症反応について患者を監視します。万一、過敏症反応が発現した場合は、ELZONRISの点滴を中断し、必要に応じて支持療法を行ってください。
肝毒性
ELZONRISによる治療は肝酵素の上昇と関連していました。臨床試験においてELZONRISの投与を受けた患者では、ALT上昇が79％（96/122例）に、AST上昇が76％（93/122例）に認められました。グレード3のALT上昇が報告された患者は26％（32/122）でした。グレード3のAST上昇は30％（36/122人）で報告され、グレード4のAST上昇は3％（4/122人）で報告されました。肝酵素の上昇は1サイクル目の患者の大部分で認められ、投与中断により可逆的でした。
ELZONRISを点滴投与する前に、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）を監視してください。トランスアミナーゼが正常値の上限の5倍以上に上昇した場合は、ELZONRISの投与を一時的に中止し、正常化または消失した時点で投与を再開します。
副反応
最も一般的な副作用（発現率30%以上）は、毛細血管漏出症候群、悪心、倦怠感、発熱、末梢性浮腫、体重増加です。最も一般的な臨床検査値異常（発現率50％以上）は、アルブミン、血小板、ヘモグロビン、カルシウム、ナトリウムの減少、グルコース、ALT、ASTの増加です。
枠付き警告を含む完全な処方情報をご参照ください。
疑われる副作用を報告する場合は、Stemline Therapeutics, Inc.（電話：1-877-332-7961）またはFDA（電話：1-800-FDA-1088、またはwww.fda.gov/medwatch）までご連絡ください。
Menarini Groupについて
Menarini Groupは、売上高47億ドル、従業員数1万7,000名超を有する国際的な大手製薬・診断企業です。Menariniは、アンメット・ニーズの高い治療領域に重点を置き、心臓病、腫瘍、肺炎、消化器病、感染症、糖尿病、炎症、鎮痛の分野に向けた製品を提供しています。同社は、18の生産拠点と9つの研究開発センターを有し、世界140か国で広く製品販売を展開しています。詳細については、www.menarini.com をご覧ください。
Stemline Therapeutics Inc.について
Menarini Groupの完全子会社であるStemline Therapeutics, Inc.（以下「Stemline」）は、コマーシャル・ステージにあるバイオ医薬品会社で、患者さんに革新的な癌治療を提供することに注力しています。Stemlineは、エストロゲン受容体（ER）陽性、ヒト上皮成長因子受容体2（HER2）陰性、ESR1遺伝子変異の進行・転移性乳がんで、少なくとも1ライン以上の内分泌療法後に病勢進行した閉経後女性または成人男性の治療を適応症とする経口内分泌療法剤エラセストラントを、米国、欧州をはじめとする世界各地で販売しています。また、Stemlineは、CD123に対する新規標的治療薬であるタグラクソフスプ・エルツを、アグレッシブな血液がんである芽球性形質細胞様樹状細胞新生物（BPDCN）患者を対象に、米国、欧州およびその他のグローバル地域で販売しています。また、Stemlineは多発性骨髄腫のXPO1阻害剤であるセリンエキソールを欧州で販売しています。同社はまた、乳がんおよび血液がんを適応症とするエラセストラントおよびタグラキソフスプの複数の適応拡大試験も実施しており、固形がんおよび血液がんの多くを対象とする様々な開発段階にある追加の薬剤候補の広範な臨床パイプラインを有しています。
ロゴ：https://mma.prnasia.com/media2/2296569/Menarini_Industrie_Farmaceutiche_Riunite_Logo.jpg?p=medium600
